1995년부터 2015년 12개월까지 유전자치료제와 관련하여 미국 국립의학도서관에서 운영하는 학술문헌 사이트인 pubmed에 등록된 임상연구 문헌을 대상으로 검색한 자료다. 1차 검색 후에 전수검사를 실시하여 최종 293편의 문헌을 분석대상으로 선정하였으며 대상질환은 질환의 중요도나 시장의 수요를 기준으로 판단하였다. 이에 현재 상용화 단계나 개발중인 치료제에 우선순위를 두고 희귀 난치성 지로한에 대한 부분도 고려했다.
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